儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范

“儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗建议”解读

万方数据

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“儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗建议”解读 作者：胡群 作者单位：华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科,武汉,430030 刊名： 中华儿科杂志 英文刊名：Chinese Journal of Pediatrics 年，卷(期)：2013,51(5) 参考文献(32条) 1.Ruggeri M;Fortuna S;Rodeghiero F Heterogeneity of terminology and clinical definitions in adult idiopathic thrombocytopenic purpura:a critical appraisal from a systematic review of the literature 2008 2.Rodeghiero F;Stasi R;Gernsheimer T Standardization of terminology,definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children:report from an international working group[外文期刊] 2009(11) 3.Bromberg ME Immune thrombocy topenic purpura-the changing therapeutic landscape 2006 4.Rosthφj S;Hedlund-Treutiger I;Rajantie J Duration and morbidity of newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purpura in children:a prospective nordic study of an unselected cohort 2003 5.Kühne T;Buchanan GR;Zimmerman S Intercontinental Childhood ITP Study Group.A prospective comparative study of 2540 infants and children with newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purura (ITP) from the Intercontinental Childhood ITP Study Group 2003 6.Fujisawa K;lyori H;Ohkawa H Japanese Study Group on Childhood ITP.A prospective,randomized trial of conventional,dose-accelerated corticosteroids and intravenous immunoglobulin in children with newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purputa 2000 7.British Committee for Standards in Hematology General Hematology Task Force Guidelines for the investigation and management of idiopathicthrombocytopenic purpura in adults,children and in pregnancy 2003 8.Kuwana M;Okazaki Y;Satoh T Initial laboratory findings useful for predicting the diagnosis of idiopathic thrombocytopenic purpura 2005 9.Gouin-Thibault I;Cassinat B;Chomienne C Is the thrombopoietin assay useful for differential diagnosis of thrombocytopenia? Analysis of a cohort of 160 patients with thrombocytopenia and defined platelet life span 2001 10.Zeller B;Rajantie J;Hedlund-Treutiger I Childhood idiopathic thrombocytopenic purpura in the Nordic countries:Epidemiology and predictors of chronic disease 2005 11.George JN;Woolf SH;Raskob GE Idiopathic thrombocytopenic purpura:a practice guideline developed by explicit methods for the American Society of Hematology 1996 12.Beck CE;Nathan PC;Parkin PC Corticosteroids versus intravenous immune globulin for the treatment of acute immune thrombocytopenic purpura in children:A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials 2005 13.Tarantino MD;Madden RM;Fennewald DL Treatment of childhood acute immune thrombocytopenic purpura with anti-D immune globulin or pooled immune globulin 1999 14.Gaines AR Disseminated intravascular coagulation associated with acute hemoglobinemia or hemoglobinuria following Rh (0) (D)immune globulin intravenous administration for immune thrombocytopenic purpura 2005 15.Hedlund-Treutiger I;Henter JI;Elinder G Randomized study of IVIG and high-dose dexamethasone therapy for children with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura 2003 16.Neunert C;Lim W;Crowther M The American Society of Hematology 2011 evidence-based practice guideline for immune thromboeytopenia 2011 17.Wali YA;Al Lamki Z;Shah W Pulsed high-dose dexamethasone therapy in children with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura 2002 18.Cooper N;Bussel JB The long-term impact of rituximab for childhood immune thrombocytopenia 2010

(整理)免疫性血小板减少症

免疫性血小板减少症 免疫性血小板减少症[1](Immune thrombocytopenia，ITP)，ITP是由于血小板特异性自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏，自身抗体抑制巨核细胞产生血小板、细胞毒，T细胞直接溶解血小板和抗原特异性T 细胞免疫失耐受等引起血小板减少(<100×10^9/L)，是常见的获得性出血性疾病。昔称特发性(原发性)血小板减少性紫癜。 1.发病原因：免疫性血小板减少症的病因不清楚。大多数患者存在抗血小板糖蛋白自身抗体，引起血小板被吞噬细胞破坏。70%～80%为抗血小板膜糖蛋白 GPⅡb/Ⅲa的自身抗体，20%～40%为抗GP I b抗体，有的两种抗体均有，或为抗GPⅣ、抗GP I a/Ⅸ抗体等。 抗血小板抗体除了结合血小板使其致敏、易被单核-巨噬系统(主要在脾脏内)破坏外，还能抑制巨核细胞成熟使血小板生成减少。故免疫性血小板减少症的血小板减少为双重机制，即同时存在破坏过多和生成减少。 近来发现B细胞活化因子(BAFF)在免疫性血小板减少症活动期增高，而缓解时BAFF和BAFF mRNA表达减低。BAFF属TNF家族，由巨噬细胞、单核细胞和树突状细胞产生，作用是维持B细胞的正常发育，其增高与自身免疾病之间关系密切。ITP患者还有IFN-γ增高和调节性T细胞(Treg) 减少。这些与ITP发病均有一定关系，可作为治疗的新靶点。 2.临床表现：1、皮肤黏膜及其他部位出血：皮肤可有出血点、紫癜。黏膜出血：鼻出血、牙龈出血和月经量过、血尿及胃肠道出血，重者有颅内出血。部分患者仅有血小板减少，没有出血症状。 2、急性型多见于儿童，临床出血重，但往往呈自限性，或经积极治疗、在数周内恢复。少数患者可迁延6个月发展为慢性。 3、慢性型较常见，以女性青年为多，出血症状较轻，易反复发作，缓解时间长短不一。脾脏一般不大，反复发作者可以轻度肿大。 3.诊断与鉴别：1、皮肤黏膜出血。 2、至少2次化验血小板数减少，血细胞形态无异常。 3、脾脏不大或轻度增大，无肝、淋巴结肿大。 4、骨髓检查巨核细胞数增多或正常，可有成熟障碍。 5、排除其他引起血小板减少的原因，如：假性血小板减少、先天性血小板减少、自身免疫性疾病、甲状腺疾病、药物相关性血小板减少、同种免疫性血小板减

免疫性血小板减少症

免疫性血小板减少症 【概述】免疫性血小板减少症”(immune throm- bocytope nia,ITP) 是儿童期最常见的骨髓相对正常 的、皮肤黏膜出血为主要表现的血小板减少性(血小板数<100X 10/L )出血性疾病。既往 曾被称为特发性血小板减少性紫癜( idiopathic thrombocytope nic purpura) 或免疫性血小板减少性紫癜( immu ne throm bocytope nic purpura), 目前国际儿童ITP工作组已经 建议使用“immune(免疫性)"以强调本病由免疫介 导而发病，避免使用特发性(idiopathic);由于许多患者仅有血小板减少而无出血体征， 紫癫(purpu⑻也被取消，故目前称为免疫性血小板减少症( immune thrombocytope ni a)' 。 ITP分为原发性ITP和继发性ITP两类：原发性 ITP(primary ITP) 是指暂未找到特殊致病原因的单纯 性血小板减少；继发性ITP (sec on dary ITP )是指除了 原发性ITP以外的所有形式的免疫介导的血小板减 少症。继发性ITP包括药物诱导、狼疮相关性以及继 发性ITP ( HIV相关性、HCV相关性、幽门螺杆菌感染 相关性)等。此处特指原发性ITP。 本病见于小儿各年龄时期，3~6岁为高发年龄； 年幼儿中以男性为主、学龄期男女发病相同、年长儿 以女性居多。冬春季高发、夏秋季为发病低谷。 【病因及发病机制】早在1950年William Har- riglon给自己注射了慢性ITP患者血液引起自身出现 了免疫性血小板下降，从此ITP的神秘面纱被逐步揭 开。经过半个多世纪探索，人们了解到了免疫失耐 受(immune failure toleranee) 即免疫活性细胞接触抗 原性物质时从无应答状态改变为异常应答的免疫状 态，是其发病机制。虽然免疫提呈细胞、体液免疫和细胞免疫共同参与ITP机制，异常T细胞扩增可能是

巨核细胞成熟障碍与原发性血小板减少性紫癜的区别

巨核细胞成熟障碍与原发性血小板减少性紫癜的区别 2006-07-10 20:53 文章来源: 丁香园点击次数：1608 巨核细胞成熟障碍在形态学上的定义主要表现为骨髓巨核细胞数正常或增多，产板型巨核细胞减少，可引起外周血中循环的血小板减少。它是原发性血小板减少性紫癜（ITP和PTP）骨髓象的特征性改变，但其并非原发性血小板减少性紫癜所特有，两者间具有一定的区别[1]。面对一份骨髓片，在骨髓检查报告中，如何正确的区分两者，即何时该写原发性血小板减少性紫癜典型髓像，何时写巨核细胞成熟障碍，目前并无一个比较明确的、标准化的标准和指标。大多情况下需结合临床症状及其他的实验室检查、以及检验师的经验来进行判断，现笔者就这一情况进行阐述。 1. 两者在定义上的不同 巨核细胞成熟障碍并非是一个疾病的专有名词，而是指一种形态学的改变。它可以见于其他除ITP外的血液系统疾病和非血液系统疾病。而ITP是一个疾病的名称，指的是因血小板免疫性破坏，导致外周血中血小板减少的出血性疾病。即就是说巨核细胞成熟障碍可以包括原发性血小板减少性紫癜，因为原发性血小板减少性紫癜无论急性还是慢性，只要是未经激素治疗，几乎绝大多数有巨核细胞的成熟障碍。而巨核细胞成熟障碍，却并不一定仅发生于ITP，因此，两者在定义的深度和广度上有所区别。我院骨髓室统计了近150份有巨核细胞成熟障碍现象的患者骨髓报告，通过临床的追踪，在最后临床确诊的120名患者中，ITP约占40%，其他血液系统疾病约占32%，包括：①MDS（10%）、②缺铁性贫血（7%）、③巨幼细胞性贫血（3%）、④急性白血病（7%）、⑤慢性粒细胞性白血病（5%）。其他非血液系统疾病占了28%，包括：①登革热（2%）②伤寒（2%）③传单（5%）④其它感染性疾病（8%）⑤SLE（3%）⑥脾功能亢进(8%)。从我院骨髓室统计数据可知：将近半数的出现巨核细胞成熟障碍的患者为ITP，其次为其他血液系统疾病。而非血液系统疾病的患者亦有不少。因此，当在骨髓片中发现巨核细胞成熟障碍这一形态学改变时，一定要结合其他的临床实验室检查结果；以及临床表现而进行综合分析判断，且不可看到巨核细胞成熟障碍即盲目的下ITP诊断。 2. 两者在诊断标准上的不同 ITP（急性原发性血小板减少性紫癜）的形态学检查中，血象:血小板数目极度减少，有时甚至为0，通常在10×109/L左右。血小板的寿命明显缩短，有人报告本病者仅存活了6小时左右（正常血小板的寿命为7～10天）。红细胞一般变化不大，但出现严重时可有贫血，白细胞正常或增高，嗜酸性粒细胞亦有增多者。骨髓像则表现为:增生明显活跃Ⅱ或增生活跃Ⅰ，巨核细胞增加，但是多为幼稚者，且体积小，胞浆亦少，即使成熟者，胞浆仍带有火蓝色反应，颗粒稀疏，不聚集，弥散于细胞浆中，有时似呈溶解状。有的巨核细胞呈退行性变。 而慢性原发性血小板减少性紫癜（PTP）的形态学特征为：血象：血小板计数，普通常波动在20×109/L～60×109/L之间，白细胞正常或增高，有时稍低于正常值。如无出血，红细胞和血红蛋白正常，当有慢性出血时，可有小细胞低色素性贫血。骨髓象特点为:增生明显活跃（均如此），有核细胞直接计数都在300×109/L左右。巨核细胞显著增多（>100个/片），有时一张骨髓标本上，可看到巨核细胞达1000个以上，但是大都无血小板形成，而且，有时细胞浆内还含有小空泡，或核分叶过多等。这些都是巨核细胞退行性变的表现[2]。而其他疾病所导致的巨核细胞成熟障碍，除了有产板型巨核细胞极低外，还有其他的形态学异常。且巨核细胞成熟障碍仅仅只是形态学异常中的一个部分的、次要的表现，并未象原发性血小板减少性紫癜成为特征性形态学改变。例如MDS，MDS的患者中，并发巨核细胞成熟障碍的并不少，但是其特征性的形态学改变还是有骨髓的病态造血。 而缺铁性贫血的患者，当并发巨核细胞成熟障碍时，却并不好与原发性血小板减少性紫癜相鉴别。因为当原发性血小板减少性紫癜患者有出血时(如PTP患者的慢性出血)，已可以导致患者出现缺铁的骨髓表现。而缺铁性贫血（IDA）患者中，有10%的患者亦会出现较严重的血小板计数的减少（但一般>20×109/L）[4]。两者之间的区别，尤其是IDA和PTP有慢性出血患者之间的区别，在于巨核细胞的计数的多少。一般说来，PTP患者的巨核细胞数目均明显增多，甚至可以到很高的水平，而IDA患者的巨核细胞有可能增加，但并不会达到

血小板减少性紫癜综述

血小板减少性紫癜综述 一、什么是血小板减少性紫癜 原发性血小板减少性紫癜是一种免疫性综合病征，是常见的出血性疾病。特点是血循环中存在抗血小板抗体，使血小板破坏过多，引起紫癜；而骨髓中巨核细胞正常或增多，幼稚化。临床上可分为急性及慢性两种，二者发病机理及表现有显著不同。 二、血小板减少性紫癜病因 病因不清，急性型多发生于急性病毒性上呼吸道感染痊愈之后，提示血小板减少与对原发感染的免疫反应间有关。慢性型患者中约半数可测出血清中有抗血小板抗体。 三、血小板减少性紫癜症状 1、急性型多为10岁以下儿童，病前多有病毒感染史，以上呼吸道感染、风疹、麻疹、水痘居多；也可在疫苗接种后。感染与紫癜间的潜伏期多在1-3周内。 主要为皮肤、粘膜出血，往往较严重，皮肤出血呈大小不等的瘀点，分布不均，以四肢为多。粘膜出血有鼻衄、牙龈出血、口腔舌粘膜血泡。常有消化道、泌尿道出血，眼结合膜下出血，少数视网膜出血。脊髓或颅内出血常见，可引起下肢麻痹或颅内高压表现，可危及生命。 2、慢性型多为20-50岁，女性为男性的3-4倍。起病隐袭。患者可有持续性出血或反复发作，有的表现为局部的出血倾向，如反复鼻衄或月经过多。瘀点及瘀斑可发生在任何部位的皮肤与粘膜，但以四肢远端较多。可有消化道及泌尿道出血。外伤后也可出现深部血肿。 四、血小板减少性紫癜诊断检查 1、血象。 急性型血小板明显减少，多在20×109／L以下。出血严重时可伴贫血，白细胞可增高。偶有嗜酸性粒细胞增多。慢性者，血小板多在30-80×109／L，常见巨大畸型的血小板。 2、骨髓象。考试大网站整理 急性型，巨核细胞数正常或增多，多为幼稚型，细胞边缘光滑，无突起、胞浆少、颗粒大。慢性型，巨核细胞一般明显增多，颗粒型巨核细胞增多，但胞浆中颗粒较少，嗜碱性较强。

血小板减少的鉴别诊断

血小板减少的疾病： 特发性血小板减少性紫癜——起病突然，大多在出血症状发作前1~3周前有感染病史。急性型ITP多见于儿童，起病急，可有畏寒、发热等前驱症状。慢性ITP起病隐匿，以中青年女性多见。ITP出血常常是紫癜性，表现为皮肤瘀点、瘀斑，紫癜通常分布不均、出血多位于血液瘀滞部位或负重区域的皮肤，皮损压之不退色，粘膜出血包括鼻出血、牙龈出血、口腔粘膜出血及血尿。急性型ITP病情多为自限性，一般4~6周。除非有明显的大量出血，一般不伴有贫血。ITP病人无脾大。外周血血小板数目明显减少，急性型发作期血小板计数常低于20×109/L，甚至低于10×109/L，慢性型常为30~80×109/L，血小板体积常增大，评价血小板体积增大，血小板分布宽度增加，红细胞计数、白细胞计数与分类一般正常。出血时间延长，束臂试验阳性，而凝血机制及纤溶机制正常。骨髓巨核细胞数目增多或正常，红系或粒系通常正常。大部分ITP病人的血小板或血清可检测出抗血小板糖蛋白复合物的抗体。 ITP可伴随自体免疫性溶血性贫血，称之为Evans综合症，此时红细胞Coombs试验通常称阳性反应。儿童患者常呈急性发病，与感染有关。本综合征的血小板减少可先于溶血或同时或季候出现，多数先出现血小板减少，随后发生免疫性溶血。慢性Evans综合症对切脾治疗反应性差，单纯的ITP切脾治疗效果明显优于Evans综合症。 血栓性血小板减少性紫癜——典型的五连征为特征，即血小板减少，微血管病性溶血性贫血，多变的神经系统症状和体征，肾损害和发热。多见于30~40岁左右的成人。血象可见红细胞异常表现有微血管病性红细胞破坏，血涂片检查室红细胞嗜多色性，点彩样红细胞，有核红细胞及红细胞碎片。网织红细胞计数增高与贫血程度平行。绝大部分病人血红蛋白低于100g/L，血小板多低于50×109/L，可有中度白细胞减少或周围出现不成熟粒细胞。以血管内溶血为特征，结合珠蛋白浓度降低，非结合胆红素浓度增加，骨髓检查示增生性骨髓象，巨核细胞数目增加。凝血筛选试验正常，血浆vWF测定显示异常分子量的vWF存在。常有蛋白尿、镜下血尿、轻度氮质血症、肝功能试验异常等。 再生障碍性贫血——临床表现与受累细胞系的减少及其程度有关。患者多有中至重度贫血，粒细胞减少易发生感染出现发生，严重粒缺可发生深度感染。有出血倾向。再障罕有淋巴结和肝脾肿大。血象特点是全血细胞减少，而三系细胞减少程度不一；网织红细胞计数降低，贫血一般为正细胞色素性，也可为大细胞性。骨髓象穿刺特点是脂肪滴增多，骨髓颗粒减少。早期细胞减少，无明显病态造血现象，非造血细胞增多，恒有巨核细胞减少。骨髓活检优于骨髓穿刺。主要特点是骨髓脂肪变，三系造血细胞和有效造血面积均减少。 范可尼贫血（Fanoni anemia）——先天性再障综合征。临床表现主要有多样的肢体和（或）器官畸形和进行性骨髓衰竭。血象表现为一系至三系减少，在全血细胞减少前先有血小板和（或）白细胞的减少。贫血多为正细胞性，网织红细胞计数明显减少。骨髓涂片细胞学检查可见病态造血的特征，非造血细胞增多。染色体断裂试验室本病的诊断性检查。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症——发病隐匿，首发症状多为乏力、头晕、苍白、心悸等慢性溶血性贫血的表现。约半数患者有肝和或脾肿大。睡眠后出现血红蛋白尿是本病的典型表现。重者尿色呈酱油或红葡萄酒样，伴胸骨后痛、腰腹部痛及发热，持续1~2天。轻者仅尿潜血阳性。血红蛋白尿多以清晨为重。患者有血栓形成倾向。感染常见，可见出血。血象多呈严重贫血，常呈正常细胞型或大细胞性。网织红细胞增多不明显，粒细胞通常减少，血小板多为中至重度减少，约半数患者有全血细胞减少。骨髓象半数以上乘三系细胞增生活跃象，尤以红系造血旺盛。尿隐血阳性，多数患者尿铁血黄素试验（Rous test）呈持续性阳性。蔗糖溶血试验、蛇毒因子溶血试验中有两项阳性，可诊断。 骨髓增生异常综合症——原发性MDS多为50岁以上老年人。主要变现为出血，粒细胞减少，或血小板减少及功能缺陷而出现出血。周围血象可呈全血细胞减少，也可为一系或二系减少。多数患者骨髓增生活跃，早期细胞增多，出现病态造血为特点。RAEB可伴有肝脾肿大。 急性白血病——淋巴结和肝脾肿大，骨骼和关节痛，可出现眼球突出、复视或失明。中枢神经系统及睾丸可出现白血病细胞浸软。大多数病人白细胞数增多，白血病病人有不同程度的正常细胞性贫血。骨髓象可见有核细胞显著增多，主要是白血病性的原始和幼稚细胞。

原发性血小板减少性紫瘢

原发性血小板减少性紫瘢 …… 【概述】 原发性血小板减少性紫癜（ITP）是由于体内产生抗自身血小板的抗体，使血小板在肝脾被吞噬破坏，导致血小板明显减少，临床出现出血症状的一种疾病。 【诊断】 一、病史及症状 ⑴病史提问：注意：①出血程度、诱因及部位；发病的年龄。 ②发病前1月内是否有病毒感染史。③是否有服用药物或接触有害物质史。④是否患有自身免疫性疾病、肿瘤或恶性血液病。 ⑵临床症状：有头昏、疲乏无力，鼻衄或牙龈出血，成年女性月经过多。严重病人可有呕血、便血。极少数病人（1％）可发生颅内出血：出现颅内高压表现，甚至昏迷。 二、体检发现 皮肤和粘膜可见瘀点、瘀斑，严重者呈大片瘀斑或血肿；口腔粘膜可有血泡，牙龈渗血；肝脾不大或轻度肿大；颅内出血者可有神经系统体征。 三、辅助检查 1. 血象：一般无贫血（出血严重者可有轻度贫血），白细胞数正常。血小板计数减少。

2. 出凝血检查：出血时间延长；凝血时间、凝血酶原时间、凝血酶时间均正常。 3. 骨髓象：增生正常，巨核细胞数多增高，伴成熟障碍（多数病人产血小板型巨核细胞30％）。 4. 自身抗体检查：血小板表面相关抗体（PAIgG）明显增多；血小板表面相关C3（PA C3）增多。 5. 血小板寿命测定：明显缩短。 四、鉴别诊断： 需排除急性白血病、淋巴瘤、血栓性血小板减少性紫癜、自身免疫系统疾病、Evans综合征及药物等所致血小板减少。 【治疗措施】 1. 糖皮质激素：强的松：1～2mg/kg，1次或分3次/d，口服；血小板正常并稳定后，逐渐减为维持剂量，疗程3～6月。甲基强地松龙：500mg/M2，静脉滴注，3～5d，然后改用强的松。 2. 免疫球蛋白：血小板20×109/L，伴有危及生命的出血或需接受较大手术的患者用免疫球蛋白：0.4g/kg·d，连用5d。 3. 免疫抑制剂：长春新碱：1mg 持续静脉滴注8～12h，1次/周，3～6次。足叶乙甙：60～100mg，用法同前。大剂量环磷酰胺也可应用。 4. 脾切除：适应证：有服用激素禁忌证者；激素治疗无效者；或需服较大剂量激素维持治疗者。 5. 血小板输注：有危及生命的出血或需接受较大手术的患者

儿童免疫性血小板减少性紫癜的治疗

儿童免异性血小板减少性紫癜的治疗 （一）一般措施： 1、充分理解和与家长沟通ITP的病程及演变过程，仅有3%的患儿出现严重的出血，并多在血小板＜10×109 /L发生颅内出血的机率大约是0.1~0.5%，且发生颅内出血的危险因素有颅外伤和使用抑制血小板的药物，因此决定应用药物治疗ITP时应考虑多种因素：出血症状、血小板计数、社会精神因素。 议，不必用提高血小板的药物，达到以上的一级或二级。但是一定要让患儿及家长知道有发生出血的可能性，并也知道即便使用药物期间也依然存在着严重出血的可能。 4、住院及其他措施： 住院的标准是存在有明显出血症状，一般出血程度在三期及四期。轻、中度出血可定期门诊随访，严重的PLT减少可限制活动。 5、持续性和慢性ITP的治疗：基本上同初治ITP，多数患儿血小板在20~30×109/L，没有外伤不会发生出血,可根据出血的风险和限制活动的程度选择措施,月经过多的患儿可用抗纤溶药物和性激素以及可以带医疗诊断卡，以防急救。 6、MMR预防接种相关性的ITP患儿,可以检测疫苗效价，如达到90~95%可不再接种。 7、适当限制活动，避免外伤，疑有细菌感染者酌情使用抗生素，避免应用影响血小板功能的药物如阿司匹林等。暂停预防接种。 （二）药物治疗： 1、一线药物治疗：初始ITP可选择提升血小板的药物： 推荐治疗策略估计有效率 静脉抗-D免疫球蛋白50-77% 50-70μg/kg 第一天IVIG单次>80% 0.8~1g/kg ≤75% 常规剂量泼尼松 1-2mg/kg.d最长 14d；4mg/kg.d×3-4d 等待观察约2/3 6个月内自行改善 2、二线药物治疗： 国际共识认为目前无循证医学的根据来验证有效药物及方案。国内草案提出用重组TPO、免疫抑制剂等治疗ITP。

血小板计数的意义及血小板减少症

血小班计数的意义 血小板计数的概念是指计数单位容积血液中血小板的数量，血小板计数的正常值为100～300×10^9/L。血小板减少是引起出血时间延长，严重损伤或在激状态可发生出血。当血小板计数<50×10^9/L时，轻度损伤可引起皮肤粘膜紫癜，手术后可以出血；当血小板计数<20×10^9/L时，常有自发性出血。一般认为，当血小板计数<20×10^9/L时，需要预防性输入血小板。如果血小板计数>50×10^9/L，且血小板功能正常，则手术过程不至于出现明显出血。 1．血小板增多：当血小板计数>400×10^9/L时即为血小板增多，原发性血小板增多常见于骨髓增生性疾病，如慢性粒细胞白血病，真性红细胞增多症，原发性血小板增多症等；血小板增多症常见于急慢性炎症，缺铁性贫血及癌症患者，此类增多一般不超过500×10^9/L，经治疗后情况改善，血小板数目会很快下降至正常水平。脾切除术后血小板会有明显升高，常高于600×10^9/L，随后会缓慢下降到正常范围。 2．血小板减少：当血小板计数<100×10^9/L即为血小板减少，常见于血小板生成障碍，如再生障碍性贫血，急性白血病，急性放射病等；血小板破坏增多，如原发性血小板减少性紫癜，脾功能亢进，消耗过度如弥漫性血管内凝血，家族性血小板减少如巨大血小板综合征等。 血小板减少症 疾病简介 血小板疾病是由于血小板数量减少(血小板减少症)或功能减退(血小板功能不全)导致止血栓形成不良和出血而引起的. 血小板数低于正常范围14万~40万/μl. 血小板减少症可能源于血小板产生不足,脾脏对血小板的阻留,血小板破坏或利用增加以及被稀释(表133-1).无论何种原因所致的严重血小板减少,都可引起典型的出血：多发性瘀斑,最常见于小腿；或在受轻微外伤的部位出现小的散在性瘀斑；粘膜出血(鼻出血,胃肠道和泌尿生殖道和阴道出血)；和手术后大量出血.胃肠道大量出血和中枢神经系统内出血可危及生命.然而血小板减少症不会像继发于凝血性疾病，那样表现出组织内出血(如深部内脏血肿或关节积血). 也可能因遗传导致.男性发病,女性携带.(WAS综合症) 与白血病区别 血小板减少性紫癜病的典型症状表现为出血，在发病前期，皮肤会出现针扎样红点，之后会发展成块状血小板减少性紫癜，紫癜的大小不等，小的如黄豆粒，大的能达到手掌那么大。 出现血小板减少性紫癜的部位一般在体表皮肤比较松弛的部位，如颈部、眼睛周围、下肢等，并伴有肿痛，严重的会在口腔黏膜部位出现紫斑。血液中正常血小板数量为30万/立方毫米，患病时可减少到4万～5万，当血小板数量降至2万时，患者就有可能出现消化道出血、颅内出血、血尿等，危及生命。

血小板减少性紫癜如何鉴别

血小板减少性紫癜如何鉴别 血小板减少性紫癜亦称原发性或免疫性血小板减少性紫癜，其特点是外周血小板显著减少，骨髓巨核细胞发育成熟障碍。 慢性型 多见于成人，病程为6个月以上。起病缓。出血症状轻，一般仅见皮肤瘀点或瘀斑反复发作性出现，或常见鼻衄、齿龈出血、结膜出血等其他出血倾向。女性患者可以月经过多或子宫出血为主要表现。长期反复大量出血而引起贫血者，可出现低热、乏力、头昏、失眠及脾肿大等。 急性型 多见于儿童，发病前l-3周常有上呼吸道及其他病毒感染史。起病急，出血严重。突发广泛的皮肤粘膜血点或成片瘀斑。甚至皮下血肿。常伴有鼻衄、牙龈出血等。胃肠和泌尿道出血可见便血及尿血。偶见结膜下、视网膜出血。少数患者同时伴有内脏或颅内出血而出现严重的不良后果。 血小板减少性紫癜如何鉴别 过敏性紫癜：为对称性出血斑丘疹，以下肢为多见，血小板不少，一般易于鉴别。 再生障碍性贫血：表现为发热、贫血、出血三大症状，肝、脾、淋巴结不大，与特发性血小板减少性紫癜伴有贫血者相似，但一般贫血较重，白细胞总数及中性粒细胞多减少，网织红细胞不高。骨髓红、粒系统生血功能减低，巨核细胞减少或极难查见。 特发性血小板减少性紫癜如何鉴别?急性白血病：ITP特别需与白细胞不增高的白血病鉴别，通过血涂片中可见各期幼稚白细胞及骨髓检查即可确诊。 Evans综合征：特点是同时发生自身免疫性血小板减少和溶血性贫血，Coomb ′s试验阳性，病情多严重，多数病人经激素或脾切除治疗有效。 特发性血小板减少性紫癜如何鉴别?红斑性狼疮：早期可表现为血小板减少性紫癜，有怀疑时应检查抗核抗体及狼疮细胞(LEC)可助鉴别。 我也曾是一位血小板疾病患者，在得病之初不仅翻看了很多书籍，还找了很多医院的权威专家，也算是久病成医吧，不仅对于血小板常识比较了解，对于用药及治疗更是深有体会，尤其是一些西药吃了很多，但血小板一直很低，最低的

儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019年版)

附件 2 儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范 （2019 年版） 一、概述 原发免疫性血小板减少症（ Primary Immune Thrombocytopenia,ITP），既往亦称为特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性、出血性疾病，儿童年发病率约为 4～5/10 万，高于成人患者。常有 2～4 周前的前驱感染或疫苗接种史，临床表现以皮肤粘膜出血为主，严重者可有内脏出血，甚至颅内出血。部分患儿仅有血小板减少，没有出血症状；部分患儿可有明显的乏力症状；威胁生命的严重出血少见，如颅内出血的发生率＜1 。 儿童ITP 是一个良性自限性疾病，80 的病例在诊断后12 个月内血小板计数可恢复正常，仅约20左右的患儿病程持续 1 年以上。 ITP 主要发病机制是由于机体对自身抗原的免疫失耐受, 导致免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足。阻止血小板过度破坏和促进血小板生成已成为ITP 现代治疗不可或缺的重要方面。 二、适用范围 经临床表现、体格检查、实验室检查确诊的儿童原发性ITP。不包括继发性血小板减少和遗传性血小板减少类疾病。

三、诊断 （一）临床表现 比较贴切的描述是：在建康儿童身上发生单纯血小板计数减少（血小板形态、功能无异常）以及与之有关的临床出血表现。仅有与血小板减少相关的出血表现：以皮肤和粘膜出血多见，表现为紫癜、瘀斑、鼻衄、齿龈出血，消化道出血和血尿。偶有颅内出血，是引起死亡的最主要原因。除非有持续或反复活动性出血，否则不伴有贫血表现；没有肝脾淋巴结肿大等表现；通常不伴发热等感染表现。 （二）实验室检查 1.血常规：至少 2 次血常规发现血小板计数减少，除确定血小板数量外，需要做血涂片复核血小板数目，检查血小板形态（如大血小板、小血小板或血小板内颗粒情况）、白细胞（数量、形态和包涵体）和红细胞（数目、形态），有助于与其他非ITP 性血小板减少类疾病甄别，如假性血小板减少、遗传性血小板减少和淋巴造血系统恶性肿瘤性疾病的继发性血小板减少等。 2.骨髓检查：巨核细胞增多或正常,伴有成熟障碍。而典型的 ITP，骨髓不是必须检查项目。骨髓检查的主要目的是排除其它造血系统疾病或遗传代谢性疾病。 3.其他有助于鉴别继发性血小板减少的检查：如免疫性疾病相关的检查及病毒病原检查等，进行免疫性疾病相关的检查（包括基因检测）有助鉴别与遗传性免疫缺陷类疾病（如

免疫性血小板减少症诊治指南

免疫性血小板减少症诊治指南 【免疫性血小板减少症临床路径标准住院流程】 (一)适用对象。 第一诊断为新诊免疫性血小板减少症(ITP)(ICD–10： D69.402)。 患者年龄在1个月至18岁之间且为免疫性(原发性)。 (二)诊断依据。 1.病史。 2.多次检查血常规(包括血涂片)证实血小板数量减少，无其他血细胞数量和形态的改变。 3.除出血表现外，常无淋巴结肿大，多数无脾脏肿大，约10%的患儿有轻度脾肿大。 4.排除引起血小板减少的其他原因(骨穿等检查)。 (三)治疗方案的选择。 1.一般治疗：禁用阿司匹林等影响血小板功能的药物，防止外伤，暂时不进行疫苗接种，避免肌肉注射。

2.糖皮质激素作为首选治疗，可常规剂量或短疗程大剂量给药。 3.急症治疗：适用于严重、广泛出血；可疑或明确颅内出血；需要紧急手术者。 1)静脉输注丙种球蛋白。 2)糖皮质激素(大剂量、静脉) 3)输注血小板。 (四)标准住院日为14天内。 (五)进入路径标准。 1.第一诊断必须符合ICD-10：D69.402免疫性血小板减少性(紫癜)疾病编码，且1月≤年龄<18岁。 2.血液检查指标符合需要住院指征：血小板数 ≤30×109/L，或伴有广泛皮肤、粘膜出血，或有脏器出血倾向。 3.当患者同时具有其他疾病诊断，但在住院期间不需要特殊处理，也不影响第一诊断的临床路径流程实施时，可以进入路径。

(六)明确诊断及入院常规检查需2–3天(指工作日)。 1.必需的检查项目： 1)血常规(包括网织红细胞计数、外周血涂片)、尿常规、大便常规+隐血； 2)肝肾功能、电解质、凝血功能、输血前检查、血沉、血型、血块收缩试验、自身免疫疾病筛查(如自身抗体、抗人球蛋白实验等)。 3)骨髓形态学检查。 4)腹部B超。 2.根据患者情况可选择的检查项目： 1)血小板相关抗体(有条件开展) 2)感染相关病原检查(如CMV等)； 3)免疫功能检查； 4)相关影像学检查； (七)治疗开始于诊断第1天。 (八)选择用药。 1.糖皮质激素作为首选治疗：注意观察皮质激素的副作

原发免疫性血小板减少症(专业知识值得参考借鉴)

本文极具参考价值，如若有用请打赏支持我们！不胜感激！ 原发免疫性血小板减少症(专业知识值得参考借鉴) 一概述原发免疫性血小板减少症（ITP），以往称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性疾病。是临床所见血小板计数减少引起最常见出血性疾病。通过对患者血小板相关抗体的研究，目前公认绝大多数ITP是由于免疫介导的自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏所致。也有新的观点认为是免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，造成患者血小板生成不足。临床表现血小板计数不同程度的减少、伴或不伴皮肤黏膜出血症状。ITP在各个年龄阶段均可发病，一般儿童多为急性型，成人多为慢性型。两种类型在发病年龄、病因、发病机制及预后有所不同。 二病因1.抗血小板自身抗体 大多数患者抗血小板自身抗体与血小板计数之间呈负相关性。抗血小板自身抗体产生的部位已知主要在脾脏，同时认为血小板破坏的主要器官也是脾脏，说明脾脏在ITP的发病过程中起着中心作用。 2.T细胞异常 已在ITP患者血液中发现血小板反应性T细胞。 3.血小板相关抗原 有学者认为是机体对血小板相关抗原发生免疫反应引起血小板减少。 4.病毒感染 儿童急性ITP常与病毒感染有关，是病毒感染后的一种天然免疫防卫反应引起的免疫复合物病。三临床表现临床可根据ITP患者病程分为急性型和慢性型。病程在6个月以内者称为急性型，大于6个月者称为慢性型。有些是急性转为慢性型。 1.急性型ITP 一般起病急骤，表现全身性皮肤、黏膜多部位出血。最常见于肢体的远端皮肤瘀斑，严重者瘀斑可融合成片或形成血泡。口腔黏膜、舌体上血泡，牙龈和鼻腔出血。少数可有消化道和视网膜等部位出血。颅内出血者少见，但在急性期血小板明显减少时仍可能发生而危及生命。急性ITP多为自限性，部分病程迁延不愈而转为慢性ITP。 2.慢性型ITP 一般起病隐袭，出血症状与血小板计数相关，30%～40%患者在诊断时无任何症状。主要表现不同程

免疫性血小板减少症

特发性血小板减少性紫癜(别名：免疫性血小板减少性紫癜，原发性血小板减少性紫癜) 特发性血小板减少性紫癜是由什么原因引起的？ (一)发病原因 多数ITP患者的病因未明。急性患者发病前1周常有上呼吸道感染等诱发因素，如病毒、细菌感染或预防接种史。而慢性ITP患者常起病隐匿、病因不清，但并发病毒或细菌感染时血小板减少和出血症状加重。约80%病儿在发病前3周左右有病毒感染史，多为上呼吸道感染，还有约20%病人的先驱病是风疹、麻疹、水痘、腮腺炎、传染性单核细胞增多症、肝炎、巨细胞包涵体病等疾病。约1%病例因注射活疫苗后发病。 目前认为病毒感染引起ITP不是由于病毒的直接作用而是有免疫机制参与;因为常在病毒感染后2～3周发病，且患者血清中大多数存在血小板表面包被抗体(PAIgG)增加，引起血小板被吞噬细胞所破坏。急性型比慢性型抗体量更高，血小板破坏更多。有的病人同时发生血小板减少性紫癜和自身免疫性溶血;新生儿患者均半数母亲患有同样疾病;这些现象都支持ITP是免疫性疾病。 (二)发病机制 关于ITP的发病机制目前仍未完全阐明，但通过对患者血小板相关抗体的研究证实本病是一组与自身免疫有关的疾病。 1.关于抗血小板抗体抗血小板抗体检测对ITP的诊断和治疗价值还存在争议，但毫无疑问自身抗体的产生在ITP的发病机制中占重要地位。 (1)抗血小板抗体的检测：1975年Dixon和Rosse首次直接用定量方法检测了ITP患者血小板表面的免疫球蛋白，称之为血小板相关抗体(PAIgG)，发现PAIgG和血小板计数之间呈负相关关系。此后，随着方法学的改进，RIA、ELISA等方法相继问世，测得正常人PAIgG/106血小板的浓度为1～11ng，而ITP患者血小板PAIgG含量为正常人的4～13倍以上。尽管方法各异、各家报道的结果不尽相同，但都证明大多数ITP患者(78.6%～100%)的PAIgG水平明显高于正常人群，PAIgG的数量与血小板计数呈负相关、也与血小板寿命呈负相关;PAIgG水平能够反映临床征象、与疾病的严重程度相关，当治疗有效时随着血小板数量上升，PAIgG下降或降至正常。 此后进一步研究发现，细菌性败血症、活动性系统性红斑狼疮(SLE)、传染性单核细胞增多症合并血小板减少、Graves病、桥本甲状腺炎、淋巴瘤、慢性淋巴细胞性白血病等疾病的PAIgG水平可能都会升高，认为PAIgG并非是ITP的特异性相关抗体、对PAIgG的解释应持谨慎态度。1983年Lo Bugli等应用125I标记单克隆抗体——抗人IgG测定PAIgG，发现正常对照血小板表面PAIgG为(169±79) IgG

血小板减少的治疗

问题较多，逐一回答如下： 1.血小板减少症能治愈吗? 血小板减少症，多数是属于原发性（即没有白血病等其它血液系统恶性疾病），称为原发性血小板减少性紫癜（ITP），其中多数是可以治愈的，特别是儿童、急性发病患者。 2.什么原因导致孩子血小板减少？自身免疫功能紊乱，形成抗自身血小板的抗体，这种抗体结合于血小板上，就会使血小板在脾脏内的破坏增加，寿命缩短，使血液循环中的血小板总体数量下降。 3.为什么会反复发作？为什么一感冒就会血小板减少？ 该病（ITP）的特点就是容易反复发作，容易在感冒或其它感染后发作。 4.出院后孩子仍在口服地塞米松片，副作用较大，还有其他更好的措施吗？虽然ITP治疗选择很多，但首选仍然是糖皮质激素（泼尼松、地塞米松或甲基泼尼松龙）。病情控制后即逐渐减量，直到停药。 5.如果想进一步检查，需要检查哪些项目，有必要先做骨髓穿刺吗？ 从该患儿治疗效果看，糖皮质激素疗效很好，比较符合ITP的临床表现，不必做骨髓穿刺。 急性原发性血小板减少性紫癜的标准 1.常见于儿童； 2.起病急骤，大多在1周以内； 3.发病前1～3周有呼吸道或其他病毒感染史。 （二）治疗目标 1.尽量使血小板上升到安全水平（≥30×109/L）。 2.控制出血症状。 （三）推荐方案 中医治疗合西药免疫治疗及支持治疗。推荐方案类别：西医为主中医为辅。 （四）西医治疗原则和目的 1．避免外伤、剧烈活动、有创治疗等。 2．采用大剂量激素、丙种球蛋白、输注血小板等急症治疗，密切观察患者出血症状、体征、血小板计数。 （五）中医治疗方案 1．辨证治疗 急性、重型原发性血小板减少性紫癜以血热妄行；阴虚火旺；脾虚失摄三个证型为常见。其中血热妄行证多见于急性原发性血小板减少 性紫癜，阴虚火旺及脾虚失摄证多见于重型原发性血小板减少性紫癜。 血热妄行：以发病急骤，壮热口渴，烦躁不宁，出血倾向较重，肌肤大片紫斑，色深，常伴有鼻衄、齿衄、便血、妇女月经过多等，咽干口燥，喜冷饮，大便干结，小便短赤，舌质红绛，苔黄燥，脉浮数或滑数为主证。治宜清热解毒，凉血化斑。常用药物有黄芩、黄连、 板兰根、栀子、生地黄、水牛角、赤芍、牡丹皮、紫草、玄参。 阴虚火旺：以起病缓慢，病程长，皮下瘀斑时轻时重，呈散在分布，色红，或有鼻衄、齿衄，伴头晕耳鸣，身倦乏力，心烦不宁，手足心热，五心烦热，或有潮热盗汗，口渴不欲饮，舌质红，无苔或花剥，脉细数为主证。治宜滋阴降火，凉血宁络。常用药物有生地黄、 黄柏、龟甲、知母、旱莲草、侧柏叶、茜草根、牡丹皮。 脾虚失摄：以起病缓慢，紫斑色暗淡，多散在出现，时隐时现，反复发作，过劳则加重，精神萎靡，面色无华，头晕心悸，四肢倦怠，胃纳欠佳，腹胀便溏，或有便血，舌质淡或暗，苔薄白，脉细弱为主证。治宜益气活血。常用药物有党参、白术、黄芪、茯苓、阿胶、 大枣、丹参、三七、桃仁、红花等。 2．中成药治疗 清开灵注射液：20ml加入葡萄糖中，静脉滴注。功用：清热解毒，镇静安神。适用于血热妄行的患者。 血康胶囊：每片含生药2g，每次6片，每日3～4次（小儿酌减），用药45～60天。功用：清热凉血。适用于血热妄行的患者。 以上药物以西医治疗为基础，配合使用起辅助作用。